O Ministério da Saúde deu início nesta quinta-feira, 15 de maio, à aplicação do medicamento Zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS), marcando um passo decisivo e histórico na luta contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 no Brasil. Considerado um dos tratamentos mais caros do mundo, com custo estimado entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose na rede privada, o remédio será disponibilizado gratuitamente na rede pública graças a um acordo internacional que condiciona o pagamento à eficácia terapêutica.
A aplicação inaugural foi realizada simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou o caso de uma bebê portadora da AME tipo 1 no Hospital da Criança José Alencar. Durante a cerimônia simbólica, o ministro destacou a relevância da incorporação do Zolgensma no SUS e o impacto social da medida.
“O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, uma medicação cara para as famílias. Normalmente, o tratamento varia entre R$ 7 milhões a R$ 11 milhões a dose. Seria impossível para as famílias arcarem com esse custo”, afirmou Padilha, ressaltando o papel da saúde pública na promoção da equidade e no acesso às tecnologias avançadas de tratamento.
A projeção do Ministério da Saúde é de que mais de 100 pacientes sejam beneficiados com o medicamento nos próximos anos. Segundo Padilha, a expectativa é atender entre 130 e 140 casos no período de dois anos, com base nas estatísticas de nascimentos e incidência da doença. Em 2023, dos 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos, 287 foram diagnosticados com AME.
O que é a atrofia muscular espinhal tipo 1
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara, degenerativa e de rápida progressão, provocada pela ausência ou falha do gene SMN1 (Survival Motor Neuron 1), responsável por produzir uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. Esses neurônios comandam os movimentos voluntários do corpo, como engolir, sentar, segurar a cabeça e até respirar.
A AME é dividida em cinco tipos, sendo o tipo 1 o mais grave e precoce, geralmente diagnosticado nos primeiros seis meses de vida. Sem tratamento, a maioria das crianças com AME tipo 1 não sobrevive além dos dois anos de idade. Os sintomas incluem fraqueza muscular severa, dificuldade para engolir, pouco controle da cabeça, choro fraco, insuficiência respiratória e ausência de movimentos voluntários adequados ao desenvolvimento motor esperado.
Tratamento e novas perspectivas com o Zolgensma
O tratamento com o Zolgensma é classificado como terapia gênica. Sua ação consiste na introdução de uma cópia funcional do gene SMN1 por meio de um vetor viral inofensivo. Uma vez administrado, o novo gene passa a produzir a proteína que está ausente ou defeituosa nos pacientes, interrompendo o avanço da degeneração muscular. O Zolgensma é administrado em dose única, intravenosa, e demonstrou eficácia expressiva na melhora da qualidade de vida e na ampliação da expectativa de sobrevida das crianças tratadas precocemente.
Além do Zolgensma, o SUS já oferta outras terapias modificadoras para a AME tipo 1, como o Spinraza (nusinersena), de uso contínuo por punção lombar, e o Risdiplam, medicamento oral. A diferença fundamental do Zolgensma está no modelo terapêutico de dose única e na capacidade de agir diretamente sobre a causa genética da doença.
Como ter acesso ao tratamento pelo SUS
Para que o paciente tenha acesso ao tratamento com Zolgensma, a família deve buscar um dos 28 centros de referência para terapia gênica da AME, distribuídos entre o Distrito Federal e os estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
A partir da procura, a criança será encaminhada a um protocolo específico com exames e triagens conforme as diretrizes do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para AME 5q tipos 1 e 2. A prioridade será para pacientes com até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas ao dia.
A expectativa do governo federal é que, com a inclusão do Zolgensma, o SUS passe a oferecer um arsenal completo de terapias capazes de modificar o curso da doença, reduzindo significativamente as taxas de mortalidade e de sequelas neuromusculares entre os bebês diagnosticados.
Antes da recente incorporação, o medicamento era distribuído apenas por meio de decisões judiciais. Mais de 160 ações judiciais obrigaram o fornecimento do remédio por parte do Ministério da Saúde. Agora, a iniciativa é institucionalizada, conferindo maior celeridade, previsibilidade e acesso ao tratamento.
Um marco para a medicina pública no Brasil
A adoção do Zolgensma pelo SUS representa um marco não apenas para as famílias afetadas pela AME, mas para toda a estrutura da saúde pública brasileira, que se insere entre os sistemas mais avançados do mundo no oferecimento de terapias inovadoras. Trata-se de uma vitória da ciência, da política de saúde e, sobretudo, da vida.
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